Въвеждане на сърповидно-клетъчно лечение на деца в Субсахарска Африка

Диагнозата сърповидно-клетъчна анемия (SCD) предвещава кризи през целия живот, белязани от значителна болка, инфекции, анемия и повишен риск от инсулт. Африка на юг от Сахара е дом на повечето хора, живеещи със SCD. Около 236 000 бебета се раждат със SCD в Субсахарска Африка всяка година (повече от 80 пъти повече, отколкото в Съединените щати),1 и до 90% ще умрат в детството, обикновено преди петия си рожден ден.1

В Съединените щати, обратно, хората със SCD често живеят до 40-те години или след това. Важен фактор за това несъответствие е диференцираният достъп до хидроксиурея, химиотерапевтично средство, което намалява честотата на сърповидно-клетъчните кризи и удължава преживяемостта. Клиничната полза от хидроксиуреята при хора със SCD беше демонстрирана за първи път преди повече от две десетилетия и беше одобрена от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) през 1998 г. Докато хидроксиуреята се превърна в стандарт за лечение на SCD в Съединените щати, тя беше изключително недостатъчно използван в Субсахарска Африка. Притесненията относно токсичните ефекти на лекарството и ефектите върху уязвимостта към малария първоначално възпрепятстваха широкото му използване. Скорошни проучвания показват, че хидроксиуреята е безопасна и ефективна при деца в Субсахарска Африка, като лечението намалява вазооклузивните кризи, заболеваемостта от малария и смъртността.2

Въпреки тези ползи, усилията за въвеждане на хидроксиурея в Африка на юг от Сахара са ограничени поради недостиг на клиницисти в селските райони, недостатъчно оборудване за рутинно наблюдение на кръвта и относително високи разходи. Програмата Novartis Africa за сърповидно-клетъчна болест управлява 11 центъра за лечение в Гана, които прилагат хидроксиурея и обслужват повече от 2000 пациенти, с планове за разширяване в Кения, Уганда и Танзания. Макар и възхитителна, тази инициатива представлява само малка стъпка към осигуряване на достъп до хидроксиурея в целия субконтинент. Вярваме, че са необходими много по-големи усилия. Многонационална програма с международна подкрепа в подкрепа на терапиите за SCD може да предотврати смъртта на стотици хиляди деца. Една структура за изпълнение на такава програма вече съществува: Спешният план на президента на САЩ за помощ при СПИН (PEPFAR).

Африкански държави с дейности, подкрепяни от PEPFAR, и държави с високо разпространение на сърповидно-клетъчна анемия.

PEPFAR обозначава Спешния план на президента на САЩ за помощ при СПИН. Информацията за операциите на PEPFAR е от Държавния департамент на САЩ.

PEPFAR е ръководено от САЩ междуведомствено усилие, което стартира през 2003 г. със силна двупартийна подкрепа; нейната цел е да се бори с пандемията от ХИВ чрез доставка и договаряне на цените на антиретровирусни лекарства и създаване на основни медицински и социални услуги.3 Програмата драматично разшири ресурсите за изграждане на капацитет чрез финансиране на африкански медицински институции за обучение на допълнителен здравен персонал и инвестиране в инфраструктура за лабораторни изследвания в цяла Субсахарска Африка — включително региони с висока честота на SCD (вж. карта).3

Прилагането на хидроксиурея изисква клинично наблюдение и периодични кръвни тестове за подпомагане на титрирането на дозата, ефикасността и безопасността. Ние вярваме, че би било възможно да се използва рамката на PEPFAR, за да се разшири разпространението, употребата и надзора на лекарства за SCD в условия с ограничени ресурси. Тези услуги могат да бъдат присадени към съществуващи инициативи на PEPFAR. Наемането на обучени по PEPFAR африкански здравни специалисти може да облекчи практическите предизвикателства в селските райони; например съществуващият персонал и обекти на PEPFAR в тези региони биха могли да провеждат рутинно клинично проследяване на хора със SCD. Тези усилия биха могли да облекчат затрудненията в предоставянето на грижи за SCD. Въпреки че капацитетът за диагностициране на SCD е ограничен в голяма част от Субсахарска Африка, подобряването на достъпа до лечение може да създаде стимули за националните здравни системи да подобрят тестването и да насърчат ентусиазма за участие в програми за скрининг в общността.

Преди да се приложи базирано на PEPFAR разширяване на лечението на SCD, трябва да се извърши оценка на нуждите, за да се идентифицират потенциалните бариери и фасилитатори. Използването на науката за прилагането в контекста на рамката на PEPFAR за преодоляване на бариерите би било от решаващо значение.

Възползването от инфраструктурата, използвана за провеждане на скорошни проучвания на терапии за SCD, може да осигури друг път за подпомагане на мониторинга на лекарствата и наблюдението на заболяванията. Например, изпитвания с хидроксиурея и фаза 3 клинично изпитване на вокселотор, антиполимеризиращо лекарство, включваха изследователски консорциуми или болници в Кения, Уганда и Египет. Тези проучвания установиха основната инфраструктура и чертежи за набиране на персонал и за придобиване, използване и поддържане на оборудването, необходимо за наблюдение на ефикасността и токсичността на лекарствата.2 Комбинирането на ресурси би компенсирало разходите и подобна координация може да изисква само незначителни добавки към усилията, които вече са включили лидери на местни общности и правителства.

Програма, базирана на PEPFAR, която субсидира или договаря цените на лекарствата за SCD, би била друг критичен инструмент за разширяване на достъпа до лечение и насърчаване на устойчивостта. Използвайки скорошен анализ на формулировка с хидроксиурея в Субсахарска Африка,4 изчислихме, че такава програма би имала първоначални разходи от по-малко от 100 милиона долара годишно (на базата на цифра от 67 долара на лекуван човек). Финансирането за тази програма може да бъде добавено към текущия годишен бюджет на PEPFAR от 7 милиарда долара.3 Една дневна доза хидроксиурея в Танзания в момента струва повече от 1 щатски долар4; за лекарство, изискващо употреба през целия живот, тази сума може да бъде непосилна, тъй като средният доход на домакинството е под 30 долара на ден. PEPFAR посредничи за драстични намаления на цените на антиретровирусните лекарства. Подобно усилие да се работи с фармацевтични компании за намаляване на цената на генеричните форми на хидроксиурея до $0,10 на доза, например, би довело до значителни спестявания за програмата и намалени финансови бариери за пациентите. Подходите за договаряне на цените, използвани за антиретровирусни лекарства, могат да бъдат приложени към терапии за SCD, а усилията за намаляване на цените могат да се възползват от съществуващите системи за управление на веригата за доставки и доставки на PEPFAR. Програмата, базирана на PEPFAR, трябва също да признае сътрудничеството на фармацевтичните компании, като наблегне на инструменти като индекса за достъп до медицина, който класира компаниите въз основа на техните усилия да направят лекарствата достъпни и достъпни в 106 страни с ниски и средни доходи. Привличането на вниманието към такива практики може да насърчи ангажираността, конкуренцията, икономическия растеж и положителното признание, като по този начин насърчи компаниите да предоставят повече животоспасяващи лекарства на разумни цени.

Допълнителни обещаващи лекарства за SCD са на хоризонта и глобалната здравна общност може да започне да разработва платформа за подпомагане на тяхното прилагане в региони с най-голяма нужда. В допълнение към изпитването на voxelotor, наскоро беше завършено изпитване фаза 3 за л-глутамин, антиоксидант, който предотвратява прилепването на сърповидни клетки към микроваскулатурата, и двете лекарства са одобрени от FDA за употреба при възрастни и някои деца. С наличието на ефективна платформа за доставка, нови терапии могат бързо да бъдат въведени в Субсахарска Африка.

Други международни агенции и организации биха могли да осигурят критична подкрепа за такава програма, включително Световната здравна организация, Детският фонд на ООН, Фондацията на Бил и Мелинда Гейтс и Глобалният фонд за борба със СПИН, туберкулоза и малария. Глобалният фонд, международна организация, основана през 2002 г., е отпуснал повече от 50 милиарда щатски долара, включително средства за третирани с инсектициди мрежи за легла за предотвратяване на предаването на малария и лекарства за милиони хора с туберкулоза или СПИН. Подобно на PEPFAR, той е предоставил ключова инфраструктурна подкрепа на здравните системи в региони, които имат високи нива на SCD, и обхватът му може да нарасне, за да обхване SCD.

Подкрепата от страна на PEPFAR, Глобалния фонд, други международни здравни агенции и заинтересовани страни и регулаторни агенции като FDA и Европейската агенция по лекарствата може да ускори тестването, сертифицирането и внедряването на нови терапии и да сведе до минимум нуждата от излишни клинични изпитвания при ниски доходи държави. Основната цел ще бъде да се генерират доказателства за безопасността и ефикасността на такива лекарства за всички деца със SCD.5 Използването на ресурси, създадени от PEPFAR и усилията, подкрепени от Глобалния фонд, за изграждане на тръбопровод за доставка на лекарства също би било важна стъпка към създаването на устойчиви програми – такива, които биха могли да позволят по-нататъшно разширяване и развитие на системите за здравеопазване, особено системите за справяне с други детски заболявания.

Фармацевтичните компании разпространяват генни терапии и биологични продукти чрез тръбопроводи за научноизследователска и развойна дейност без ясна стратегия за въвеждане на тези лекарства на населението с най-голяма нужда. Ние вярваме, че медицинската общност трябва да се застъпва за ефективни, безопасни и достъпни терапии за SCD в Африка на юг от Сахара. Възползването от съществуващите платформи като PEPFAR може да помогне за постигането на тази важна цел.